Articulo: Terapia génica en la lucha contra la diabetes: la cura un paso más cerca.

Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona han conseguido curar la diabetes en perros mediante un único tratamiento con terapia génica. Esta noticia es muy esperanzadora pues es la primera vez que se consigue una curación a largo plazo y sin secuelas en un animal tan grande y complejo.

Terapia génica para la diabetes

En el caso de la investigación recién publicada por el grupo del Centro de biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, la administración fue realizada mediante unas simples inyecciones intramusculares en las patas traseras de los perros.

Éstas contenían vectores adenoasociados con los genes terapéuticos, en este caso, los encargados de la producción de insulina y glucoquinasa:

• Insulina: es la hormona producida por las células del páncreas cuando el nivel de glucosa en sangre es alto y su función es la activar los mecanismos que permiten a la glucosa entrar desde el torrente sanguíneo a las células para su posterior procesado por la glucoquinasa.

• Glucoquinasa: es la enzima encargada de convertir la glucosa en otro metabolito para poder acumularlo como glucógeno o almidón.  Principalmente actúa dentro de las células del hígado (hepatocitos) y del músculo.

Por lo tanto, la terapia génica permite la producción y acción común de estas dos moléculas de manera que el organismo autorregula la captación de la glucosa de la sangre evitando su acumulación (hiperglucemia).

Una mejora inmejorable

Dado que existen fármacos que tratan ya la enfermedad con satisfactorio grado de eficacia, es necesario que la terapia génica vaya más allá y funcione aún mejor. Parece que poco a poco esto se está convirtiendo en una realidad en el caso de la diabetes en los animales ya que, los perros tratados no sólo no han sufrido episodios de hipoglucemia desde que se los trató hace más de cuatro años, sino que controlan su nivel de glucemia con mejor eficacia que otros perros tratados con inyecciones de insulina.

Es más, la terapia génica se muestra como una gran alternativa porque los perros tras el tratamiento han normalizado su peso y no muestran las complicaciones secundarias típicas de la enfermedad diabética como son la acidosis, el daño vascular que provoca mala circulación e hipertensión, enfermedad periodontal (inflamación de las encías), afección de la retina, daño de los nervios periféricos, etc.

Inconvenientes de la terapia génica en humanos

El por qué aún no se está empleando esta técnica para la cura de muchas enfermedades fisiológicas relacionadas con una disfunción genética en humanos radica en los vectores que, al fin y al cabo, son virus.

El miedo de las sociedades científicas radica en que esos virus, con el tiempo, se propaguen o adquieran cierta capacidad patógena. Además, dado lo novedoso de la técnica y lo complicado del organismo humano, no se puede asegurar que el gen introducido no vaya a interferir con los genes que si funcionan provocando que dejen de hacerlo (apareciendo una nueva enfermedad fisiológica) o que funcionen en exceso (aparición de cáncer).

Por ello es indispensable que continúe la investigación encaminada a encontrar los vectores más seguros y de alta calidad, lo cual sólo pueden hacer laboratorios muy especializados con elevado coste.

Aún así, los resultados obtenidos a largo plazo en un animal tan complejo como el perro son cuanto menos esperanzadores. El siguiente paso inminente será, por tanto, el empleo de la terapia génica en la práctica clínica veterinaria habitual lo cual, proporcionará una información muy valiosa de cara a un futuro ensayo clínico en humanos.

Bibliografia:

http://nutricion.org/noticias/noticia.asp?id=49

1) Callejas et al. Treatment of Diabetes and Long-term Survival Following Insulin and Glucokinase Gene Therapy. Diabetes, 2013; 62: 551-60.

2) “Genes en lugar de fármacos”. Programa 107 de Redes (RTVE).(http://www.rtve.es/television/20111023/genes-lugar-farmacos/470697.shtml)